پرداختن به بیماری‌های نادر، تنها وظیفه بیماران و خانواده‌هایشان نیست. این یک مسئولیت اجتماعی است که نیازمند توجه سیاست‌گذاران حوزه سلامت، پزشکان، پژوهشگران و رسانه‌ها است.